Tratamento inovador para pacientes com mielofibrose e anemia
Parecer da ANS beneficia brasileiros que vivem com tipo raro de câncer no sangue
Uma decisão da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) torna obrigatória a cobertura, por parte dos planos de saúde, de um novo medicamento para tratar pacientes com mielofibrose e anemia. A doença é um tipo de câncer sanguíneo raro e que tem a anemia como uma das complicações mais sérias.
A deliberação aconteceu após a Consulta Pública nº 163/2025, convocada em novembro do ano passado com o objetivo de ampliar a participação social e técnica na avaliação da incorporação da tecnologia. A terapia atua na melhora da anemia e, consequentemente, na diminuição da necessidade de transfusões sanguíneas, proporcionando uma abordagem abrangente e eficaz para o manejo da doença.
O desafio clínico da mielofibrose
A mielofibrose é uma neoplasia mieloproliferativa crônica caracterizada por um microambiente medular inflamatório e fibrótico, frequentemente associado a mutações nos genes JAK2, CALR ou MPL. Para o Dr. Renato Tavares (CRM 6538-GO), hematologista e professor da Universidade Federal de Goiás (UFG), a doença apresenta um “curso indolente e lento”, o que muitas vezes retarda o diagnóstico. “Na maioria das vezes, ela é acompanhada de muita fraqueza e alterações no hemograma, especialmente a anemia, que tende a progredir ao longo do tempo”, explica o especialista.
Dados epidemiológicos indicam que a anemia é onipresente na jornada do paciente: cerca de 44% já apresentam o quadro no momento do diagnóstico, e quase 100% a desenvolverão com a progressão da doença. Historicamente, a anemia tem sido o principal fator de mau prognóstico, com a dependência transfusional reduzindo drasticamente a sobrevida global e elevando o risco de complicações.
Inovação tecnológica: o duplo mecanismo de ação
A inovação da terapia reside em sua farmacodinâmica. O medicamento atua como um inibidor oral de JAK1, JAK2 e, crucialmente, do receptor de activina A tipo 1 (ACVR1).
A inibição do ACVR1 reduz os níveis de hepcidina, proteína que, quando elevada pela inflamação crônica característica da mielofibrose, sequestra o ferro e inibe a eritropoiese.
“Essa tecnologia atende um nicho que estava desassistido. Ela vai além do controle de sintomas, atuando diretamente na melhora da anemia e na retirada do paciente da dependência de transfusões”, destaca o Dr. Renato Tavares6,9.
Para a comunidade médica, a disponibilidade deste tratamento nos planos de saúde permite uma abordagem mais agressiva contra a anemia sem comprometer o controle da doença. De acordo com o Dr. Renato, o impacto na qualidade de vida é transformador:
“O paciente que chega muito fraco, ao ser tratado, sente como se estivesse renascendo, recuperando a capacidade de realizar atividades básicas do dia a dia”.
Sobre a GSK
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